Вашингтон, 17 сентября — ИА Время Пресс. Американские ученые разработали новую генную терапию Bluebird для лечения детских заболеваний, которые истощают мозг. Об этом сообщает Bloomberg.

Метод лечения уже получил ускоренное одобрение от Министерства здравоохранения США. Однако родителям детей с подобными заболеваниями придется очень сильно постараться, ведь единоразовый курс лечения под названием Skysona будет стоить 3 миллиона долларов, что делает его самым дорогим медицинским вмешательством в стране.

Терапия Bluebird лечит церебральную адренолейкодистрофию —  редкое генетическое состояние, которое поражает маленьких мальчиков и может вызвать быстрое ухудшение состояния, перетекающее в смерть. До сих пор единственным доступным лечением для этого состояния была трансплантация стволовых клеток от родственников или соответствующего донора.

Поскольку 70% пациентов с диагнозом CALD не имеют подходящего донора, eli-cel может значительно улучшить жизнь таких пациентов. Терапия была одобрена для мальчиков в возрасте от 4 до 17 лет. Как уверяют ученые, лечение помогает даже на поздних стадиях развития болезни.

«Мы всегда думали только о детях, а не о коммерческих возможностях для нас и более важна реализация миссии», — заявил исполнительный директор компании Эндрю Обенсхайн.